投与前の確認事項

効能又は効果

〇トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー

〇トランスサイレチン型心アミロイドーシス（野生型及び変異型）

効能又は効果に関連する注意

〈効能共通〉

1. 5.1

   本剤の適用にあたっては、最新のガイドライン等を参照し、トランスサイレチンアミロイドーシスの診断が確定していることを確認すること。

〈トランスサイレチン型心アミロイドーシス〉

1. 5.2

   本剤は、トランスサイレチン型心アミロイドーシスによる心不全を有する患者に使用すること。また、「臨床成績」の項の内容を熟知し、臨床試験の選択基準等を十分理解した上で、適応患者の選択を行うこと。［17.1.2参照］

2. 5.3

   NYHA心機能分類Ⅳ度の患者における有効性及び安全性は確立していない。

特定の背景を有する患者に関する注意（抜粋）

1. 9.4

   生殖能を有する者

   妊娠可能な女性に対しては、本剤投与中及び投与終了後一定期間は適切な避妊方法を行うよう指導すること。［9.5 参照］

2. 9.5

   妊婦

   妊婦又は妊娠している可能性のある女性には投与しないことが望ましい。母体の血清中TTR又は血清中ビタミンA濃度の低下が胎児に及ぼす影響は不明である。妊娠ラットを用いた胚・胎児発生試験において、30mg/kgで母動物の体重及び/又は体重増加並びに摂餌量への有害作用、また、早産率及び着床後胚損失率の増加が認められた。10mg/kg以上で胎児体重に有害な減少がみられた。［9.4 参照］

3. 9.6

   授乳婦

   治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。

特定の背景を有する患者に関する注意（抜粋）

1. 9.1

   合併症・既往歴等のある患者

   1. 9.1.1

      肝移植後の患者

      肝移植後の患者を対象とした臨床試験は実施していない。

2. 9.2

   腎機能障害患者

   重度の腎機能障害患者及び末期腎不全患者を対象とした臨床試験は実施していない。［16.6.1 参照］

3. 9.3

   肝機能障害患者

   重度の肝機能障害患者を対象とした臨床試験は実施していない。［16.6.2 参照］

4. 9.7

   小児等

   小児等を対象とした臨床試験は実施していない。