安全性

アムヴトラ群

投与18ヵ月時点までに、副作用^a）は122例中29例（23.8％）に認められた。

主な副作用（3例以上に発現）は、ビタミンA減少^b）8例（6.6％）、注射部位反応4例（3.3％）およびドライアイ3例（2.5％）であった。

重篤な副作用は2例2件（脂質異常症、大腸菌性尿路感染）に認められた。

投与中止に至った副作用は認められなかった。

死亡は2例（1.6％）に認められたが、治験薬と関連ありと判断されたものはなかった。

プラセボ群^※

投与18ヵ月時点までに、副作用^a,c）は77例中53例（68.8％）に認められた。

主な副作用（3例以上に発現）は、悪心9例（11.7％）、注入に伴う反応、下痢、疲労、各7例（9.1％）、末梢性浮腫、無力症、各6例（7.8％）、血尿、便秘、各5例（6.5％）、嘔吐、末梢腫脹、転倒および四肢痛、各4例（5.2％）、上腹部痛、脱水、低ナトリウム血症、咳嗽およびしゃっくり、各3例（3.9％）であった。

重篤な副作用は10例（13.0％）に認められた。

投与中止に至った副作用は5例（6.5％）に認められた。

死亡は6例（7.8％）に認められたが、治験薬と関連ありと判断されたものはなかった。

※

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象としたパチシランの国際共同第Ⅲ相試験（APOLLO試験）のプラセボ群

参考：パチシラン群

投与18ヵ月時点までに、副作用^a）は42例中15例（35.7％）に認められた。

主な副作用（3例以上に発現）は注入に伴う反応9例（21.4％）であった。

重篤な副作用は5例（11.9％）に認められ、注入に伴う反応3例、注入部位蜂巣炎2例および注入部位静脈炎1例であった。

投与中止に至った副作用は認められなかった。

死亡は3例（7.1％）に認められたが、治験薬と関連ありと判断されたものはなかった。

中間データカットオフ日（2021年8月26日）時点までにアムヴトラが投与された155例を解析対象とした。アムヴトラの投与の大部分は投与期であり、継続投与期での投与は限定的であった。

副作用^a）は、全アムヴトラ群で155例中31例（20.0％）に認められた。

1％以上に発現した副作用は、全アムヴトラ群でビタミンA減少8例（5.2％）、注射部位反応4例（2.6％）、ドライアイ3例（1.9％）、浮動性めまい、消化不良、疲労、末梢性浮腫、錯感覚および強膜変色、各2例（1.3％）であった。

重篤な副作用は全アムヴトラ群で3例（1.9％）に認められた。このうち1例1件（トランスアミナーゼ上昇）が継続投与期に認められ、投与期にパチシラン群であった患者（パチシラン/アムヴトラ群）であった。

全アムヴトラ群では、4例（2.6％）が有害事象により投与中止に至ったが、治験薬との関連は認められなかった。

死亡は3例（1.9％）に認められたが、治験薬と関連ありと判断されたものはなかった。