製品特性

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験（HELIOS-A試験）において、以下が示されました。

1. ①
   主要評価項目である、投与9ヵ月時点におけるmNIS＋7のベースラインからの変化量（最小二乗平均値±SE）は、プラセボ群^※3で14.76±2.00であったのに対してアムヴトラ群で－2.24±1.43で、両群の差は－17.00でした（p＜0.0001、ANCOVA/MIモデル）。
2. ②
   主な副次評価項目である、投与9ヵ月時点におけるNorfolk QOL-DNスコアのベースラインからの変化量（最小二乗平均値±SE）は、プラセボ群^※3で12.9±2.2であったのに対してアムヴトラ群で－3.3±1.7 で、両群の差は－16.2でした（p＜0.0001、ANCOVA/MIモデル）。
3. ③
   投与18ヵ月時点までの時間平均の血清中TTRトラフ濃度のベースラインからの低下率^※4は、アムヴトラ群で84.67％、パチシラン群で80.60％でした。両群の差は5.28％であり、パチシラン群に対するアムヴトラ群の非劣性が示されました。

野生型または変異型のトランスサイレチン型心アミロイドーシス患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験（HELIOS-B試験）において、以下が示されました。

1. ①
   主要評価項目である、二重盲検期間の全死因死亡および再発性心血管関連イベント（心血管関連入院および心不全による緊急受診）の複合エンドポイントは、全体集団およびアムヴトラ単剤投与部分集団^※5の両方で、プラセボ群と比較してアムヴトラ群で統計的に有意な減少を示しました（それぞれHR^※6：0.718、p=0.0118、HR^※6 ：0.672、p=0.0162）^※7。
2. ②
   副次評価項目である、投与42ヵ月までの全死因死亡のリスクは、全体集団およびアムヴトラ単剤投与部分集団の両方で、プラセボ群と比較して統計学的に有意な減少が認められました（それぞれHR^※6：0.645、p＝0.0098、HR^※6：0.655、p＝0.0454、ログランク検定）。
   また、投与30ヵ月時点の6分間歩行テスト（6-MWT）（それぞれp=7.976E-05、p=0.0005）^※8、患者報告による健康状態およびQoL（KCCQ-OS）（それぞれp=0.0008、p=0.0003）^※9、およびHF症状（NYHA心機能分類）のベースラインからの変化（それぞれp=0.0217、p=0.0121）^※10は、全体集団およびアムヴトラ単剤投与部分集団の両方で、プラセボ群に比べてアムヴトラ群で統計学的に有意に良好な効果が示されました。
3. ③
   投与30ヵ月時の血清中TTR濃度のベースラインからの低下率（中央値）は、アムヴトラ群で86.8%、プラセボ群で7.9%でした。

主な副作用（1％以上に発現）は、注射部位反応、ビタミンA減少が報告されています。

詳細は電子添文の副作用の項および臨床成績の項の安全性の結果をご参照ください。