製品特性

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験（HELIOS-A試験）において、以下が示されました。

1. ①
   主要評価項目である、投与9ヵ月時点におけるmNIS＋7のベースラインからの変化量（最小二乗平均値±SE）は、プラセボ群^※3で14.76±2.00であったのに対してアムヴトラ群で－2.24±1.43で、両群の差は－17.00でした（p＜0.0001、ANCOVA/MIモデル）。
2. ②
   主な副次評価項目である、投与9ヵ月時点におけるNorfolk QOL-DNスコアのベースラインからの変化量（最小二乗平均値±SE）は、プラセボ群^※3で12.9±2.2であったのに対してアムヴトラ群で－3.3±1.7で、両群の差は－16.2でした（p＜0.0001、ANCOVA/MIモデル）。
3. ③
   投与18ヵ月時点までの時間平均の血清中TTRトラフ濃度のベースラインからの低下率^※4は、アムヴトラ群で84.67％、パチシラン群で80.60％でした。両群の差は5.28％であり、パチシラン群に対するアムヴトラ群の非劣性が示されました。

主な副作用（3例以上に発現）は、注射部位反応、ビタミンA減少およびドライアイが報告されています。

詳細は添付文書の副作用の項および臨床成績の項の安全性の結果をご参照ください。