アムヴトラについて
作用機序
アムヴトラの構造
アムヴトラは、ESC(Enhanced Stabilization Chemistry)-GalNAc(N-アセチルガラクトサミン)コンジュゲート技術を基盤としたGalNAc結合siRNA製剤です。siRNAに肝細胞で高発現しているアシアロ糖タンパク質レセプター(ASGPR)のリガンドであるGalNAcを3分子結合させることで、肝細胞への迅速かつ特異的な送達を可能にしました。また、ESCデザインにより、すべてのヌクレオチドは2'位がOMeまたはFで修飾され、さらに6つのホスホロチオエート結合を持たせることで、代謝安定性が向上し、肝臓での滞留時間が延長されました。

アムヴトラの作用機序
アムヴトラは、ASGPRのリガンドであるGalNAcをsiRNAの3'末端に結合させることで肝細胞内に取り込まれるように設計された、第二世代のGalNAc結合siRNA製剤です。肝臓におけるTTR mRNAの特異的な分解を促進し、変異型および野生型TTRの産生を抑制します。
